21世紀經(jīng)濟報道記者韓利明上海報道

近年來，一攬子政策和利好推動我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)駛入發(fā)展的“快車道”。特別是今年以來，“創(chuàng)新藥”作為新興產(chǎn)業(yè)關鍵環(huán)節(jié)首次出現(xiàn)在政府工作報告；黨的二十屆三中全會通過的決定顯示要完善推動生物醫(yī)藥和戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策和治理體系、健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機制等，進一步推動我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展。

9月13日，在國務院新聞辦公室舉行的“推動高質量發(fā)展”系列主題新聞發(fā)布會上，國家藥品監(jiān)督管理局局長李利介紹，藥品監(jiān)管部門正按照全會部署謀劃全面深化藥品監(jiān)管改革的一攬子政策措施，著力打造具有全球競爭力的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)，加快創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械上市步伐，提高醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的質量和效益。

具體來看，一是加大對醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的支持，引導企業(yè)堅持以臨床價值為導向，以患者為中心，制定研發(fā)策略；二是提高審評審批效率，在北京、上海等地開展試點，將創(chuàng)新藥臨床試驗審批時限縮短至30個工作日；三是支持醫(yī)藥行業(yè)開放合作，促進全球藥物在中國同步研發(fā)，同步申報、同步審評、同步上市，以及探索生物制品分段生產(chǎn)模式等。

針對黨的二十屆三中全會對完善藥品安全責任體系作出的改革部署，李利強調(diào)，“加強跨區(qū)域跨層級的監(jiān)管協(xié)同，協(xié)調(diào)聯(lián)動公安、衛(wèi)生健康、醫(yī)保等部門，加大執(zhí)法辦案力度。藥企作為藥品研發(fā)生產(chǎn)經(jīng)營主體，必須對藥品質量安全承擔法律責任。藥品監(jiān)管部門將推動各地把藥品安全納入當?shù)亟?jīng)濟社會發(fā)展規(guī)劃，同時加強藥品安全社會共治?！?/p>

藥品作為治病救人的特殊商品，直接關系到公眾健康和生命安全，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向21世紀經(jīng)濟報道指出，“一方面，藥監(jiān)部門持續(xù)加強藥品質量安全管理，穩(wěn)定質量、保障質量，避免‘仿制藥質量和療效一致性評價’成為‘一次性評價’；另一方面，加快通用名下醫(yī)保支付標準的出臺，保障原研藥可及性。”

藥品審評提速

近年來，通過醫(yī)保支付方式改革、醫(yī)保談判等政策對創(chuàng)新藥的傾斜，更多資源向藥物研發(fā)創(chuàng)新傾斜，我國創(chuàng)新藥管線數(shù)量不斷增多。

東吳證券研報顯示，2023年國內(nèi)藥企注冊性臨床開展數(shù)量為270個，已與美國的222個注冊臨床不相上下。國產(chǎn)新藥在國際多中心臨床試驗的參與度上也呈現(xiàn)出穩(wěn)步增長的趨勢，2020年至2023年從207起上升至286 起。在這一趨勢中，高技術力療法和First-in-class產(chǎn)品比例顯著增加。

受益于我國新藥上市申請（NDA）的審評流程效率顯著提升，上市藥品數(shù)量從2017年的43款增加至2023年的 79款，國產(chǎn)比例有顯著提高。李利在上述會議中解釋，“2018年國家藥監(jiān)局組建以來，先后發(fā)布了357個藥品和494個醫(yī)療器械審評技術指導原則，超過了過去幾十年的總和，為藥械研發(fā)創(chuàng)新和技術審評提供了有力支撐?！?/p>

東吳證券研報指出，國家藥監(jiān)局針對特定領域和需求的藥品實施了優(yōu)先審批等特殊審評機制，為具有重大臨床意義、創(chuàng)新性強或能夠填補治療空白的藥品提供了快速通道，有效縮短了從研發(fā)到市場的距離。例如迪哲醫(yī)藥的舒沃替尼，從NDA受理到獲批僅用時225 天。

隨著審評審批制度改革紅利持續(xù)釋放，據(jù)李利介紹，今年1至8月，國家藥監(jiān)局批準創(chuàng)新藥品31個，創(chuàng)新醫(yī)療器械46個，同比分別增長19.23%和12.16%，“小分子靶向治療免疫治療、細胞治療等創(chuàng)新藥出海取得實質性進展，手術機器人人工心臟、碳離子治療系統(tǒng)等高端醫(yī)療器械先后上市，部分產(chǎn)品在國際上處于領先地位。”

國家藥品監(jiān)督管理局副局長雷平舉例，處于國際先進水平的“腦起搏器”，已經(jīng)在480余家醫(yī)院實現(xiàn)臨床應用，植入患者2.7萬人，并走出國門，在8個國家實現(xiàn)臨床應用。據(jù)悉，截至目前，國家藥監(jiān)局已批準296個創(chuàng)新醫(yī)療器械上市，主要集中在植介入類設備、高端影像設備、人工智能醫(yī)療器械等高端領域。

今年8月，國家藥監(jiān)局印發(fā)《優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作方案的通知》進一步強調(diào)，要優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批機制，強化藥物臨床試驗申請人主體責任，探索建立全面提升藥物臨床試驗質量和效率的工作制度和機制，實現(xiàn)30個工作日內(nèi)完成創(chuàng)新藥臨床試驗申請審評審批。

彼時中國藥科大學教授、藥審中心咨詢專家、藥典委員會委員尹莉芳對21世紀經(jīng)濟報道記者表示，“通過優(yōu)化藥品補充申請審評審批程序、提升藥品審評審批效能等一系列措施，國家藥監(jiān)局正逐步構建起一個更加科學、高效、透明的藥品監(jiān)管體系，不僅有助于提升我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的競爭力和創(chuàng)新能力，更為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質量發(fā)展提供了強有力的支撐和保障。”

破解用藥難題

從政策端看，今年7月，國常會審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》，有望通過研發(fā)端、審批端、進院端、支付端、投融資全方位、多角度支持創(chuàng)新藥發(fā)展。國家藥監(jiān)局也在發(fā)力破解用藥難題。

受限于研發(fā)難度大，兒童藥在臨床上未擺脫“劑量靠猜，用藥靠掰”的困境。“兒童用藥是全球共性問題，也是個難題?！眹宜幤繁O(jiān)督管理局副局長黃果介紹，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的是有了藥但“能不能用、如何用、說不清”的問題。對此，國家藥監(jiān)局多措并舉，努力滿足兒童患者臨床用藥需求。

首先，落實優(yōu)先審評審批的政策，加快兒童用藥的上市速度。2021年至2023年，兒童用藥的獲批數(shù)量從47個增長到66個和92個。今年1至8月，已完成批準49個兒童新藥上市。

其次，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，完善藥品說明書，增加兒童用藥信息。截至目前，國家藥監(jiān)局發(fā)布了3批15個品種49個品規(guī)的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥、兒童白血病，兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴重疾病。

在兒童用藥領域外，近年來備受社會關注的罕見病患者群體仍面臨無藥可用的局面。據(jù)悉，我國罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人。弗若斯特沙利文資料顯示，約80%的罕見病屬遺傳性，且四分之三的病例于兒童時期開始發(fā)病，五歲前的死亡率為30%。全世界范圍內(nèi)只有不到5%的罕見病有藥物可以治療。

中華醫(yī)學會腎臟病分會候任主任委員、復旦大學附屬中山醫(yī)院腎內(nèi)科主任丁小強教授也向21世紀經(jīng)濟報道直言，“罕見病的防治困難在于疾病種類多，且非常少見，不同疾病治療方法不一樣，要針對每一個病研究一種或多種藥物，是個巨大的工程。實際上，大部分罕見病是沒有什么特別的治療方法?！?/p>

近些年來包括政府、罕見病研發(fā)企業(yè)以及社會慈善組織都在攜手共同助力罕見病藥物研發(fā)。國家藥監(jiān)局也持續(xù)推進系列政策，多途徑推進罕見病用藥的研發(fā)上市。黃果概括三條通道，具體來看：

一是通過鼓勵我國的新藥研發(fā)，解決部分罕見病無藥可用的問題。突破性治療藥物，附條件審批，優(yōu)先審評審批程序對于罕見病藥品申報均適用；從技術上看，允許滾動提交資料，合理確定臨床替代終點，縮短審批時限的辦法，提升罕見病藥品研發(fā)上市的效率；

二是加快引進通道，即讓更多國際上在研或在產(chǎn)的罕見病藥更快地進入國內(nèi)。一方面藥監(jiān)局建立臨床試驗默示許可制度，支持跨國醫(yī)藥企業(yè)在我國同步研發(fā)，同步申報和同步上市；另一方面鼓勵境外已上市的罕見病藥品進入國內(nèi)；

三是通過臨時進口通道保障特殊情況下的臨床急需，包括支持海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療機構臨床急需藥品的進口。2018年至今已有130個罕見病樣藥獲批上市，其中2024年1至8月已經(jīng)批準上市達到了37個。

保障用藥安全

隨著藥品集中帶量采購進入常態(tài)化、制度化實施，國家和地方層面集采正從“提速擴面”邁向“擴圍提質”新階段，加速推動我國仿制藥行業(yè)高質量發(fā)展。與此同時，在集采推動下，我國通過仿制藥質量和療效一致性評價的藥品累計數(shù)量快速上升。

據(jù)國家藥監(jiān)局發(fā)布的《2023年度藥品審評報告》顯示，自化學仿制藥質量和療效一致性評價工作開展以來，累計通過仿制藥一致性評價申請共3797 件（666個品種）。仿制藥已是我國藥品供應保障體系的重要組成部分。

但市場仍有輿論擔憂仿制藥“一致性評價”會成為“一次性評價”。有行業(yè)分析師向21世紀經(jīng)濟報道表示，為了做到集采“降價不降質”，監(jiān)管部門設置“兩重關卡”。一是在集采藥品入選條件方面，要求仿制藥是通過一致性評價的產(chǎn)品，即與原研藥品質量和療效均要一致，這是通過臨床試驗在“理論”上保證藥品質量；二是針對集采仿制藥，成立臨床療效和安全性真實世界研究課題組，通過“實踐”驗證集采產(chǎn)品的質量。

“2021年國家印發(fā)的《關于推動藥品集中帶量采購工作常態(tài)化制度化開展的意見》明確提出，藥品監(jiān)管部門應對全部中選藥品品種進行用藥重點監(jiān)控，對進入市場流通的中標藥品實施全覆蓋的抽樣檢查，同時強化制藥企業(yè)主體責任意識，對臨床急救應急藥品和臨床用藥中產(chǎn)生嚴重不良反應的藥品品類進行溯源追責?！痹摲治鰩熝a充。

監(jiān)管部門持續(xù)對藥品的生產(chǎn)、流通、使用進行全鏈條質量監(jiān)管?！皩χ羞x藥械實行生產(chǎn)企業(yè)檢查和中選產(chǎn)品抽檢，兩個百分之百全覆蓋，確保中選產(chǎn)品降價不降質。今年1至8月，國家藥品抽檢共計20696批次，合格率為99.43%。”李利表示。

“現(xiàn)在我國每一支疫苗都實現(xiàn)了來源可查、去向可追、責任可究。”李利強調(diào)，加強藥品監(jiān)管機構隊伍建設，調(diào)整設立國家疫苗檢查中心，特殊藥品檢查中心在長三角大灣區(qū)設立4個審評檢查分中心，在國家和省兩級建立職業(yè)化專業(yè)化檢查員隊伍，為藥品監(jiān)管現(xiàn)代化提供有力的人才支撐。